央廣網(wǎng)上海11月7日消息（記者車麗）由諾華腫瘤（中國）主辦的原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）主題疾病教育活動(dòng)7日在第三屆中國國際進(jìn)口博覽會(huì)上舉行。針對這一常見的獲得性自身免疫性出血性疾病，河南省腫瘤醫(yī)院血液科副主任周虎、蘇州大學(xué)附屬兒童醫(yī)院血液科主任胡紹燕分別就成人與兒童群體的發(fā)病特點(diǎn)、臨床治療方法等進(jìn)行了詳細(xì)科普。
成人ITP一半以上為慢性 長期管理很重要
ITP是一種以“血小板減少”為臨床表現(xiàn)的獲得性自身免疫性出血性疾病，約占出血性疾病總數(shù)的1/3。成人ITP的發(fā)病率為5～10/10萬，60歲以上老年人呈高發(fā)態(tài)勢，育齡期女性發(fā)病率高于同齡男性。皮膚瘀斑、口腔血泡、鼻出血、嗜睡乏力、女性生理期月經(jīng)增多等都是ITP的典型癥狀，嚴(yán)重者還會(huì)發(fā)生內(nèi)臟出血、顱內(nèi)出血。
“臨床上醫(yī)生多通過糖皮質(zhì)激素、靜脈注射大劑量丙種球蛋白等一線治療來提高ITP患者的血小板計(jì)數(shù)、控制其出血風(fēng)險(xiǎn)，但是一線治療更多是‘救急’，60%～80%的患者還是會(huì)進(jìn)入‘慢性病狀態(tài)’，需要長期穩(wěn)定的治療。糖皮質(zhì)激素還可能帶來感染、骨質(zhì)疏松、股骨頭壞死、肥胖等副作用，給患者帶來新的隱患。”周虎介紹，ITP的治療的目標(biāo)不僅是要提升血小板計(jì)數(shù)至安全水平、減少或避免出血，還要改善患者的生活質(zhì)量，血小板生成素（TPO）受體激動(dòng)劑為ITP患者的疾病管理帶來新的選擇，因此便捷有效的疾病管理非常重要。
兒童ITP八成為一過性 守好天生自愈力
ITP也是兒童最常見的出血性疾病，發(fā)病率約為4～5/10萬。大部分的兒童ITP發(fā)病原因并不明確，部分患兒在發(fā)病前2~8周有感染或疫苗接種史。
同成人ITP一樣，出血也是兒童ITP的常見癥狀，包括皮膚瘀點(diǎn)瘀斑，鼻出血、口腔出血甚至內(nèi)臟出血、顱內(nèi)出血等，其中顱內(nèi)出血是兒童ITP最嚴(yán)重的并發(fā)癥。
但是總體來說兒童ITP是一種良性自限性疾病，80%的患兒患病12個(gè)月內(nèi)血小板計(jì)數(shù)可恢復(fù)正常即為“一過性”，僅約20%左右的病程會(huì)持續(xù)1年以上，成為慢性ITP。對于兒童ITP，很多醫(yī)生在血小板低于20×10^9/L并且有明顯出血癥狀，或者血小板下降特別快時(shí)才會(huì)“出手”治療，更多的則是對病情的觀察。
胡紹燕解釋：“80%的兒童ITP可以自愈，越小的孩子自愈可能性越大，我們要盡可能地守護(hù)孩子們的天生自愈力。激素、丙種球蛋白等無法從根本上治愈兒童ITP，還可能帶來發(fā)育遲緩、肥胖、血液污染等問題�！焙B燕說，ITP患兒尚處在生長發(fā)育階段，在治療時(shí)，除了要關(guān)注治療效果，還要減少孩子在治療時(shí)的不適感，盡可能地保護(hù)患兒和家人的生活質(zhì)量�！笨诜怲PO受體激動(dòng)劑艾曲泊帕給兒童ITP治療帶來新的選擇。
多數(shù)患者將持續(xù)治療 期待門診報(bào)銷保障長期獲益
大多數(shù)ITP會(huì)發(fā)展成為慢性病，需要長期治療，這就意味著患者的治療負(fù)擔(dān)會(huì)持續(xù)存在。臨床上，ITP患者的年均藥物治療費(fèi)用在7～8萬。
2019年8月22日，由國家醫(yī)保局、人社部共同印發(fā)的《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄》正式發(fā)布，將血小板生成素（TPO）受體激動(dòng)劑艾曲泊帕乙醇胺納入抗出血藥乙類范圍，但是鑒于統(tǒng)籌區(qū)住院和門診待遇保障水平的巨大差異，未將ITP納入門診特殊疾病保障范疇統(tǒng)籌區(qū)。
周虎分析：“90%的患者是在門診接受長期治療的，如果這些用藥能夠進(jìn)入門診特殊疾病或者門診慢性疾病報(bào)銷范圍，患者的負(fù)擔(dān)將會(huì)更小。中國可能有20～40萬的ITP患者，他們的背后是幾百萬的家庭，他們的治療壓力需要我們的關(guān)注�！�
“ITP創(chuàng)新藥物進(jìn)入門慢系統(tǒng)，也有利于降低住院率、避免醫(yī)療資源浪費(fèi)，同時(shí)提高患者的治療依從性及持續(xù)性，最終提高其生存生活質(zhì)量。兒童慢性ITP患者用藥周期可能更長，減輕他們的治療負(fù)擔(dān)意義更為重大�！焙B燕說道。
